Michigan Medicine ekibi tarafından yürütülen ve insanlarda ilk kez test edilen Faz 1/2a çalışmasında, tedavinin güvenli olduğu ve görmede anlamlı iyileşme sağladığı tespit edildi. Araştırmaya, yaşları 71 ile 86 arasında değişen ve “kuru tip” AMD tanısı konmuş altı gönüllü katıldı. Bu hastalık, retina dokusunu destekleyen RPE hücrelerinin zamanla yok olması sonucu ortaya çıkıyor.
Tedavide, göz bankasından elde edilen ve yeni RPE hücrelerine dönüşebilen 50 bin kök hücre, hastaların en kötü gören gözlerine tek enjeksiyonla retinanın altına yerleştirildi. Kök hücre naklinin ardından, tüm hastalarda transplante edilen gözde görüş belirgin şekilde iyileşti. Hiçbir tümör oluşumu veya bağışıklık kaynaklı sorun görülmedi; tipik cerrahi komplikasyonlar dışında yan etki yaşanmadı.
Özellikle başlangıçta en kötü görme seviyesine sahip üç hastada sonuçlar dikkat çekti. Tedaviden bir yıl sonra bu hastalar, göz grafiklerinde ortalama 21 harf daha fazla görebildi.
Araştırmayı yöneten Dr. Rajesh Rao, “Güvenlik verilerinden memnunduk ancak asıl heyecan verici olan, hastaların görmelerindeki belirgin iyileşmeydi. Bu seviyede bir artış, ileri evre kuru AMD hastalarında daha önce görülmemişti.” dedi.
Faz 1/2a aşamasındaki düşük doz sonuçları umut verici bulunurken, araştırma ekibi şimdi 150 bin ve 250 bin hücrelik daha yüksek dozları test ediyor. Bu dozlar da güvenli çıkarsa, geniş ölçekli insan denemelerine geçilecek.
Çalışma, uzun süredir tedavisi bulunmayan kuru AMD hastaları için dünya çapında milyonlarca kişiye yeni bir umut ışığı sunuyor.